В США одобрили первый препарат для лечения синдрома Алажиля

Американская компания Mirum Pharmaceuticals заявила в среду, что производимое ею лекарство стало первым одобренным в США препаратом для лечения зуда, которым страдают больные редким заболеванием — синдромом Алажиля (артериопеченочная дисплазия).

«(Зуд) причиняет боль детям, страдающим этим заболеванием … и, в конечном счете, этот зуд является ключевым фактором при принятии решения о пересадке печени», — сказал в интервью агентству «Рейтер» генеральный директор Mirum Pharmaceuticals Крис Питц.

По оценке Mirum Pharmaceuticals, стоимость одной упаковки препарата, выпускаемого под брендом Livmarli, составит 1 550 долларов. Ожидается, что стоимость годового лечения препаратом ребенка весом 17 кг – это средний вес пациентов, принимавших участие в клинических исследованиях – составит около 391 тысячи долларов.

Дозировка препарата будет назначаться лечащим врачом в зависимости от веса пациента.

Аналитик из SVB Leerink Мани Фарухар считает, что Livmarli может легко достичь пика продаж в 400 млн долларов уже к 2030 году.

По словам Фарухара, ближайшим конкурентом утвержденного препарата является лекарство Bylvay, производимое Albireo Pharma и находящееся на поздней стадии клинических исследований.

В июле Bylvay был одобрен Управлением по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения другого заболевания печени – прогрессирующего наследственного внутрипеченочного холестаза. Стоимость речения этим препаратом составляет 385 тыс долларов в год.

Синдром Алажиля — редкое генетическое заболевание, при котором желчные протоки у новорожденного настолько узки и деформированы, что это приводит к накоплению желчи в печени. Livmarli блокирует белок, ответственный за транспортировку желчи через тонкую кишку, что помогает выводить желчные кислоты из организма больного естественным путем. При этом препарат обладает серьезными побочными эффектами.